Com a presença de cerca de 600 participantes, oriundos de 34 países espalhados por todos os continentes, decorreu em Roma, nos passados dias 17 e 18 de fevereiro, a XVI Conferência Internacional sobre a Distrofia Muscular de Duchenne e Becker, organizada pela nossa congénere italiana Duchenne Parent Project Onlus. Este ano, o tema central era “CRESCER, JUNTOS – A Força da Comunidade Duchenne e Becker”. A APN, foi convidada e também esteve presente.
Certamente, os visitantes do nosso site já se terão interrogado sobre a inexistência de notícias que, nele, refiram e pormenorizem os avanços científicos que vão ocorrendo um pouco por todo o mundo. A decisão de não publicar informação que pudesse criar falsas expectativas nas famílias, não tem sido, no entanto, fácil de manter. A APN, que participou nas últimas 3 edições desta Conferência Internacional, e que tem estado envolvida nas várias discussões de negociação, para a aprovação de novos medicamentos órfãos, em Portugal, constata, ano após ano, a enorme evolução da comunidade científica na investigação destas doenças neuromusculares, as mais investigadas no âmbito das doenças raras.
Embora continuemos no âmbito da investigação, muitos resultados foram apresentados. Uma das condições essenciais para que a investigação avance ainda mais, é a criação de registos internacionais, que identifiquem claramente cada mutação e cada deleção. Estamos, todos, empenhados para que sejam criadas todas as ferramentas necessárias a uma maior capacidade de informação. A intervenção das famílias é fundamental. Dado que caminhamos a passos largos para vários tratamentos, caminhamos, também, para uma cada vez maior uniformização da informação e para a criação de cuidados standard (Stands of Care), que conduzam a resultados mais evidentes. A esperança na cura passa, por agora, pela esperança nos tratamentos nas múltiplas áreas já identificadas como essenciais para a manutenção da qualidade de vida destes pacientes, nos vários estágios e nas várias idades.
Para que possam retirar as vossas conclusões, decidimos publicar as listas dos ensaios clínicos, em curso nos últimos 3 anos. Nelas, estão bem evidentes todos os avanços nas diversas fases assim como, os novos ensaios que foram surgindo, fruto do envolvimento dos múltiplos grupos de investigadores e dos muitos laboratórios envolvidos. Esta informação, não vinculativa, deve ser discutida com o médico assistente para melhores esclarecimentos.
Ensaios Clínicos em curso em 2016
Ensaios Clínicos em curso em 2017
Ensaios Clínicos em curso em 2018
Caso pretendam assistir à Conferência, em streaming, podem fazê-lo aqui
A informação apenas está disponível em língua italiana.
